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【ESC2015】基因轉移療法對治療心衰竭無益

2015年歐洲心臟病學會年會(ESC2015)上,聖達戈加利福尼亞大學Barry Greenberg博士報告,對於射血分數降低的心臟衰竭患者,修正心肌收縮和舒張相關的一種酶異常的基因轉移療法未能改善患者結局。該結果來自CUPID-2研究,這是目前在心衰竭患者中進行的最大型基因轉移療法的研究。

Greenberg博士說:「儘管之前的研究結果顯示基因轉移療法似乎頗有前景,但其並未能減少復發性心臟衰竭事件以及終點事件,在整體研究人群中如此,在預設的亞組人群中亦如此。不過這一結果仍為未來研究提供了一些重要資訊。」

「研究結果表明,評估基因轉移療法的臨床試驗可以在心衰竭患者中有效進行,並且,冠狀動脈內注射該劑量的腺相關病毒載體是安全的。」

之前有觀察發現,肌漿網CA2+-ATP酶(SERCA2a)的缺乏與心臟衰竭進展相關,CUPID-2研究正基於此,其假定通過基因轉移修正這種異常可改善心臟功能。

Greenberg博士的團隊於2011年開展了一項初步研究,結果表明,冠狀動脈內單次注射SERCA2a基因(通過腺相關病毒載體)在進展期患者中取得了積極效果。

CUPID-2研究則進一步探究該假說。研究從美國、歐洲以及以色列的67個醫療中心,納入250例射血分數降低的心臟衰竭患者。這些患者被隨機分配至基因療法組(n=121)或安慰劑組(n=122)並追蹤至少1年。

研究的主要療效終點是至復發性事件的時間,復發性事件定義為因心臟衰竭惡化而住院或接受門診治療。次要療效終點是至首次終點事件的時間,終點事件定義為全因死亡、心臟移植或植入機械性循環輔助系統。中位追蹤時間17.5個月時,基因治療組患者與安慰劑組患者相比,在主要終點和次要終點方面並無差異。

具體而言,基因治療組共發生104次復發性事件和36次終點事件,而安慰劑組分別發生128次和29次,這種差異並不具顯著意義。兩組中均未發生安全性事件。Breenberg博士說:「CIPID-2研究中注射SERCA2a為何未能改善患者結局並不確定,我們也正在回顧研究資料,希望能發現未獲益的原因。」

Greenberg博士繼續說:「儘管實驗模型和心臟衰竭患者中進行的初步研究均顯示有積極結果,但SERCA2a可能不是治療人類心臟衰竭的適當標靶。初步研究中的陽性結果可能只是偶然發現。」

Greenberg博士表示:「儘管心臟衰竭疾病中SERCA2a活性缺乏以及基因療法修正的獲益已在動物實驗中證實,這可能並不適用於人類心衰竭患者;在人類患者中,提高SERCA2a活性水準未能改變心臟衰竭的疾病進程。」


2016-5-3
報導來源 http://www.globalmednews.tw/epaper.php?no=226