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中國科學家將進行全球首例用基因編輯技術治療癌症的試驗

下個月,中國科學家將利用 CRISPR-Cas9 基因編輯技術將修飾後的細胞注入人體,進行全球首例人類臨床試驗,用於治療肺癌。如果臨床試驗成功,將意味著人類在基因抗癌領域取得里程碑的突破。

經過歷時半年的等待,此次臨床試驗終於在本月通過了醫院人體試驗委員會(IRB)的倫理審查,為研究團隊招募志願者參與臨床試驗亮了綠燈。

這次臨床試驗由來自四川大學華西醫院的研究團隊負責,課題領頭人是腫瘤學家盧鈾教授。他表示,研究團隊將招募患有非小細胞肺癌(NSCLC)並經化療、放療和其他治療失敗的患者參與臨床試驗。

研究團隊將從患者的血液中提取免疫T細胞,在體外用CRISPR-Cas9技術剪掉細胞中的PD-1(programmed death 1)蛋白。PD-1蛋白通常能對細胞進行檢查以啟動免疫應答,但一旦被癌細胞感染,免疫T細胞就不能發現腫瘤和向免疫系統發出攻擊腫瘤的信號。

該基因編輯細胞在實驗室中培養繁殖後,將再注入患者的血液中。經過編輯的細胞將在患者體內循環迴圈,並在治療癌症上發揮作用。如果一切順利,這些基因編輯過的免疫細胞將會精準有效地殺死病人身上的癌細胞。

由於CRISPR-Cas9剪輯技術可能出現「?靶」(剪錯基因)的情況,影響治療效果,甚至產生一定的危險性。為避免這種情況發生,位於成都的美傑賽爾(MedGenCell)生物公司也將參與本項臨床試驗,專門負責檢測修改後的T細胞是否被準確「編輯」。

「CRISPR」技術發現於2012年,可以被用來對DNA進行精確的修改。發現者為美國加州大學伯克利分校生物化學家珍妮佛·道納(Jennifer A. Doudna)教授。他說,「自四年前我們公布這一發現後,世界上許多著名實驗室採用這項技術並準備應用於動物、植物、真菌以及其它細菌身上,基本上涵蓋了他們研究領域內任何種類的有機體。」

基於CRISPR-Cas9技術的易用性,與其相關的基因治療方案很有可能是未來精準醫療的主要方向之一。

就在上個月,美國國家?生研究院的「重組DNA諮詢委員會」也通過了決議,批准CRISPR-Cas9基因治療方案進行人體臨床測試。最快今年年底,18名分別罹患骨髓瘤、肉瘤和黑色素瘤的志願者將參與預期長達兩年的試驗。

大量的風險資金也正被投入基因編輯技術研發中。2016年1月4日,曾獲比爾·蓋茨和谷歌風投的基因編輯公司Editas medicine向美國證券交易委員會(SEC)遞交了首次公開招股(IPO)說明書。目前,Editas已經成功上市,成為全球首個基因編輯上市公司。


報導來源 https://theinitium.com/article/20160728-dailynews-CRISPR/