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這項實驗已於13日在加州進行,對象是現年44歲的馬德(Brian Madeux)。透過靜脈注射,將數十億矯正基因以及基因編輯工具注入他體內,基因編輯工具在一個精準位置切斷了原有的DNA。

身為代謝疾病黏多醣症第二型患者的馬德表示,成為第一位接受體內基因編輯治療的人,「感到有點震撼。我樂於承擔風險,希望這對我和其他人有幫助」。

治療是否有作用,一個月後可初見端倪,3個月後可以確定。

一旦實驗成功,將成為剛起步的基因療法一大推力。科學家先前也曾編輯人體基因,在實驗室修改細胞,然後植回病人體內。也有些基因療法不必編輯DNA。

不過這些方法只對少數疾病有療效,還有些療效可能並不持久。其他一些療法則是提供新的基因,就像零件一般,但無法控制插入DNA的位置,可能導致新的問題,例如癌症。

這一次基因修補是以精準的方式在體內進行,就像派遣一名迷你外科醫師將新的基因送往精確的位置安放。

加州桑加莫療法(Sangamo Therapeutics)公司總裁麥克雷(Sandy MacRae)表示:「我們切開你的DNA,插進基因,再縫起來 。它成為你DNA的一部分,一生都與你同在。 」這家公司為2種代謝疾病和血友病進行這項實驗。

這也意謂此一治療沒有回頭路,無法消除編輯可能造成的任何錯誤。

報導來源:http://www.cna.com.tw/news/ahel/201711160002-1.aspx