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基因編輯技術用於臨床又有新進展

(大紀元記者惠麗編譯報導)想像一下在未來的某一天,我們可以將一個被引導的生物機器放入患者的體內,它可以尋找每個細胞中有缺陷的基因序列,然後進行精準編輯從而糾正偏差。

這項技術被稱為基因編輯,阿爾伯塔大學的研究人員剛剛發表了一項研究成果,有望使該技術更接近於臨床應用。「我們已經發現了一種方法,通過用合成的稱為橋聯核酸或BNA來取代天然引導分子,大大提高了基因編輯技術的準確性,」加拿大分子療法研究主席Basil Hubbard說。這位研究負責人也是阿爾伯塔大學藥理學系的助理教授。

他和他的團隊已經就他們的發現提交了專利,並希望與製藥行業合作將其納入治療領域。

自發現CRISPR / Cas9系統以來,人們對基因編輯技術的關注度一直在迅速增加。該系統天然存在於細菌中,用於抵禦其天敵,稱為噬菌體。「它允許細菌存儲關於先前感染的信息,然後通過它來找出並切割入侵體的DNA來摧毀入侵體。」 Hubbard解釋說。

「研究人員已經意識到,這個系統還可以按特定的程式在人類細胞中切割特定的DNA序列,從而允許我們編輯我們的基因。然而,其中一個主要問題是此系統不是能夠完全的精準操作,有時它會削減了一個類似的但並不是靶向的基因。」

他指出,使用天然的RNA引導分子,Cas9系統已經比較準確,只有大約百分之一的時侯出錯。「然而,鑑於人體內有數萬億個細胞,哪怕只有一個百分比的出錯率也是非常可怕的,因為基因編輯是永久性的,一個錯誤的切割可能會導致患者最終會患上像癌症這樣的嚴重疾病。」

經由Hubbard和他的團隊(其中包括研究的第一作者,博士生Christopher Cromwell)的改進,新的BNA引導分子在尋求正確的DNA切割方面表現則更為穩定和嚴謹。「我們的研究表明,在某些情況下,使用橋接核酸引導Cas9可以將其特異性提高10,000倍以上 – 這是一個顯著的改進。」Hubbard說。

雖然基因編輯技術仍然有幾個需要克服的障礙,包括如何將其有效地輸送到人體內等,但它還是很可能有一天會用於治療各種遺傳疾病,從肌營養不良到血友病和各種癌症等。

責任編輯:朱涵儒

報導來源:大紀元/科技新聞20180510
http://www.epochtimes.com/b5/18/5/10/n10378465.htm